2018年11月26日，南方科技大學(xué)賀建奎教授宣布，一對雙胞胎基因編輯嬰兒在中國誕生。賀教授的基因編輯雙胞胎，是通過(guò)對人類(lèi)的CCR5 基因進(jìn)行敲除（knock out），從而獲得對艾滋?。℉IV）病毒免疫的能力。消息一經(jīng)發(fā)布，即在國內和引起了軒然大波- 11月26日，122位科學(xué)家發(fā)聯(lián)合聲明：強烈譴責“基因編輯嬰兒” ！同日，國家衛健委回應“基因編輯嬰兒”：認真調查核實(shí)，依法依規處理?！?br /> 

                                                   賀建奎副教授（來(lái)源：南方科技大學(xué)）
       什么是基因編輯？為什么基因編輯會(huì )引起如此大的反響？接下來(lái)筆者就帶你進(jìn)入基因的神秘世界并對它做詳細的介紹。
      自從孟德?tīng)栭_(kāi)創(chuàng )了遺傳學(xué)之后，人類(lèi)對于生命的認識正式進(jìn)入了微觀(guān)時(shí)代。1953年，沃森和克里克發(fā)現了DNA雙螺旋的結構，開(kāi)啟了分子生物學(xué)時(shí)代。隨著(zhù)中心法則的確立，生命的奧秘被進(jìn)一步地展示在人來(lái)的眼前。DNA自我復制DNA，DNA轉錄合成RNA，RNA翻譯合成蛋白質(zhì)。后來(lái)的各種基因科學(xué)的研究，只不過(guò)是對中心法則的完善和補充。
 

       上世紀80年代，隨著(zhù)DNA內切酶和聚合酶的陸續發(fā)現，基因編輯技術(shù)也隨之拉開(kāi)了序幕?？茖W(xué)家借助各種特異性的酶，對目標基因進(jìn)行“編輯”，實(shí)現對特定DNA片段的敲除、加入等。CRISPR/Cas9是的新一代的基因編輯技術(shù)，它通過(guò)對預設的DNA位點(diǎn)進(jìn)行切割，造成DNA雙鏈斷裂，從而啟動(dòng)細胞內的修復機制，主要包括兩種途徑：1. 低保真性的非同源末端連接途徑（NHEJ）。這種修復非常容易發(fā)生錯誤，導致修復后發(fā)生堿基缺失或插入，從而造成突變，達到基因敲除（knock out）的目的。2. DNA同源修復（HR），這種基于同源重組的修復保真性高，但發(fā)生概率低。如果提供外源修復模板，靶向核酸酶對DNA的剪切可以將同源重組發(fā)生的概率提高約1000倍。從而實(shí)現基因組的編輯。賀建奎的實(shí)驗就是通過(guò)CRISPR/Cas9對CCR5進(jìn)行了敲除（knock out）。

       目前人類(lèi)對于基因遺傳信息的研究還處在初級階段，對于基因組所隱藏的巨量遺傳信息，只是了解了冰山一角，還有很多的問(wèn)題沒(méi)有解決。在受精卵階段進(jìn)行的基因編輯，會(huì )讓基因組產(chǎn)生不可逆的變化。因此，是否會(huì )帶來(lái)新的遺傳問(wèn)題誰(shuí)也無(wú)法確認。這也是醫學(xué)倫理學(xué)對此進(jìn)行反對的主要原因。
       基因編輯的另一種形式是轉基因技術(shù)。也就是通過(guò)人工方法將特定的基因片段轉入特定生物中，重組到該生物本身的基因組中。該技術(shù)可以使重組生物獲得人們所期望的新性狀，培育出新品種。目前轉基因技術(shù)主要應用在藥物、食品等領(lǐng)域。轉基因技術(shù)所引起的爭議更多，例如轉基因水稻、黃金大米等事件。目前國內取得安全證書(shū)并被批準商業(yè)化種植的作物僅僅包含棉花和番木瓜。
 

       除了敲除（knock out），還有一種技術(shù)可以干擾到基因的正常運行，那就是RNA干擾（敲低，knock down）。我們知道，蛋白質(zhì)才是參與生命現象的直接對象。根據中心法則DNA——RNA——蛋白質(zhì)這一過(guò)程，如果我們人為地將RNA這一步驟消除，那么就可以在不破壞基因組的情況下，阻斷蛋白質(zhì)的產(chǎn)生。實(shí)施RNA干擾的方法主要由以下兩種：1. 在轉錄時(shí)通過(guò)DNA修飾或染色體異染色質(zhì)化等使DNA不能正常轉錄；2.對信使RNA（mRNA）序列進(jìn)行特異性的降解。這一技術(shù)的出現，對于病毒性疾病的防止起到了積極的作用。

參考文章：
《追問(wèn)「世界*艾滋病免疫基因編輯嬰兒」》，丁香園2018-11-26
《中國醫學(xué)科學(xué)院關(guān)于基因編輯嬰兒出生事件的聲明》，中華人民共和國國家衛生健康委員會(huì )2018-11-28
《質(zhì)疑or理解？賀建奎在港公開(kāi)發(fā)言一小時(shí)》，儀器信息網(wǎng) 2018/11/28
關(guān)鍵詞：基因編輯  敲除  CRISPR/Cas9  轉基因  敲低  RNA干擾  CCR5

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